Впервые удалось отредактировать ДНК эмбриона в утробе матери

2018-10-11 20:52

Американские молекулярные биологи впервые смогли отредактировать мутацию в ДНК у зародыша внутри утробы матери-мыши. Ученые называют это огромным прорывом, и еще одним важным шагом на пути к клиническим исследованиям.

Биологи использовали в лабораторных условиях геномный редактор CRISPR/Cas9, с помощью которого им удалось предотвратить мутацию печени. Если бы ученые не сделали эту процедуру, мышата умерли бы в первые дни жизни.

"Наша главная задача - приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения",- заявили ученые.

С помощью метода редактирования генома CRISPR/Cas9 ученые удалили мутацию в гене FAH из мышиных эмбрионов. Изменения в этом гене приводят к развитию неспособности разрушать молекулы тирозина, которая является одной из важнейших аминокислот.

Ученые пояснили, что накопление этой аминокислоты в организме может привести к появлению в клетках печени токсичного вещества фумарилацетоацетата, убивающего клетки.

В своей работе специалисты использовали не только CRISPR/Cas9, но и более точный и неизбирательный фермент BE3. С его помощью можно менять один тип букв ДНК в другой. Такой гибридный редактор изменил все FAH в клетках эмбрионов мышат.

.

Подробнее читайте на ...

ученые crispr cas9 мутацию днк помощью